Tak, hormony wzrostu są czasem stosowane u dzieci z mukowiscydozą (CF), ale ich użycie jest rozważane indywidualnie i pod ścisłym nadzorem zespołu medycznego, zwykle w ośrodku specjalistycznym.
Wskazania do stosowania hormonów wzrostu u dzieci z CF
U dzieci z mukowiscydozą często obserwuje się zaburzenia wzrastania, które mogą wynikać z kilku współistniejących czynników: przewlekłego stanu zapalnego, niedożywienia, przewlekłych infekcji oskrzelowo-płucnych, zwiększonego zapotrzebowania energetycznego, a także niedoborów hormonalnych, w tym możliwego niedoboru hormonu wzrostu lub oporności tkanek na jego działanie.
Podanie egzogennego rekombinowanego ludzkiego hormonu wzrostu (rhGH) może w wybranych przypadkach przyczynić się do poprawy tempa wzrostu, przyrostu masy ciała i ogólnego stanu odżywienia, a tym samym pośrednio wpłynąć na poprawę funkcji płuc i jakości życia.
Dowody naukowe i zastrzeżenia
Z dostępnych danych wynika, że terapia hormonem wzrostu może przynieść korzystne efekty u części dzieci z CF, które mają znaczące opóźnienie wzrastania, niski wzrost lub wskaźnik masy ciała (BMI) nieadekwatny do wieku i wzrostu. Jednak zastosowanie tej terapii wiąże się z ryzykiem potencjalnych działań niepożądanych, takich jak zaburzenia gospodarki węglowodanowej (co jest istotne przy ryzyku rozwoju cukrzycy związanej z CF – CFRD), zwiększone ciśnienie wewnątrzczaszkowe, czy przyspieszone dojrzewanie kostne.
Rekomendacje kliniczne
Europejskie i amerykańskie wytyczne nie zalecają rutynowego stosowania hormonu wzrostu u wszystkich pacjentów z mukowiscydozą. Terapia taka może być rozważona:
- u dzieci z ciężką karłowatością lub znaczącym opóźnieniem wzrostu, niezależnie od poprawnej suplementacji enzymatycznej i diety wysokokalorycznej,
- po wcześniejszym wykluczeniu innych przyczyn opóźnienia wzrastania,
- po potwierdzeniu niedoboru hormonu wzrostu w badaniach diagnostycznych.
Decyzja o rozpoczęciu leczenia powinna być podejmowana przez zespół specjalistów: pulmonologa, endokrynologa i dietetyka klinicznego, najlepiej w ramach opieki wielodyscyplinarnej w ośrodku leczenia mukowiscydozy.
Hormony wzrostu nie stanowią podstawowego leczenia mukowiscydozy, ale mogą być pomocne w wybranych przypadkach, szczególnie gdy niedobór wzrastania wpływa negatywnie na rozwój somatyczny i psychospołeczny dziecka. Terapia ta wymaga jednak starannej kwalifikacji i ścisłego monitorowania efektów oraz ewentualnych działań niepożądanych.