Na dzień dzisiejszy, mukowiscydoza nie może być całkowicie wyleczona za pomocą terapii komórkami macierzystymi, jednak temat ten jest przedmiotem intensywnych badań naukowych i klinicznych. Terapie komórkowe, w tym te z użyciem komórek macierzystych, budzą duże nadzieje, ale znajdują się nadal na wczesnych etapach rozwoju.
Komórki macierzyste w kontekście mukowiscydozy – czym są i co mogą zaoferować?
Komórki macierzyste to komórki, które mają zdolność do różnicowania się w różne typy komórek organizmu oraz do samoodnowy. W przypadku mukowiscydozy, kluczowym problemem jest defekt genu CFTR prowadzący do niewłaściwej funkcji kanałów chlorkowych w błonie komórkowej, co skutkuje patologiczną lepkością wydzielin i przewlekłym stanem zapalnym wielu narządów.
Główne koncepcje badawcze nad wykorzystaniem komórek macierzystych w mukowiscydozie obejmują:
- terapię regeneracyjną, czyli wszczepianie do płuc lub innych tkanek komórek z prawidłowym genem CFTR, które zastąpiłyby chore komórki nabłonka,
- edytowanie genów w komórkach macierzystych, np. za pomocą CRISPR-Cas9, a następnie wprowadzenie ich z powrotem do organizmu pacjenta,
- modele choroby, czyli hodowanie komórek chorego w laboratorium (np. organoidy jelitowe lub dróg oddechowych) w celu testowania nowych leków.
Główne przeszkody i ograniczenia
Choć idea jest fascynująca, istnieje wiele poważnych barier:
- Trudność w dostarczeniu zmodyfikowanych komórek do odpowiednich tkanek, szczególnie do płuc, gdzie potrzeba efektywnej kolonizacji i przejęcia funkcji przez zdrowe komórki.
- Ryzyko immunologiczne i nowotworowe – każda terapia komórkowa wiąże się z ryzykiem niepożądanej odpowiedzi układu odpornościowego lub niekontrolowanego wzrostu komórek.
- Brak odpowiednich technik trwałej i bezpiecznej edycji genetycznej u ludzi w warunkach klinicznych.
Stan badań klinicznych
Dotychczas nie zatwierdzono żadnej terapii komórkami macierzystymi jako leczenia przyczynowego mukowiscydozy. Większość badań nad tą tematyką prowadzona jest jeszcze w fazie badań przedklinicznych (na modelach zwierzęcych i komórkowych). Trwają również pierwsze badania kliniczne mające na celu ocenę bezpieczeństwa zastosowania różnych typów komórek macierzystych (np. mezenchymalnych) w kontekście zmniejszania stanu zapalnego, ale nie są to jeszcze terapie modyfikujące przyczynę choroby.
Obecnie komórki macierzyste nie oferują jeszcze możliwości “wyleczenia” mukowiscydozy, ale są intensywnie badane jako potencjalna przyszłość terapii genowej i regeneracyjnej. Na dziś dzień największe korzyści przynoszą leki przyczynowe – modulatory CFTR – które mogą znacznie poprawiać funkcjonowanie białka CFTR u części pacjentów, zależnie od mutacji.