Tak, w Polsce są prowadzone badania kliniczne nad nowymi lekami w mukowiscydozie. Udział w nich może być dla wielu pacjentów szansą na dostęp do nowoczesnych, często jeszcze niedostępnych komercyjnie terapii, w tym leków przyczynowych (modulatorów CFTR) oraz terapii wspomagających funkcjonowanie układu oddechowego, pokarmowego czy immunologicznego.
Gdzie prowadzi się badania kliniczne z udziałem pacjentów z mukowiscydozą?
Badania kliniczne są najczęściej prowadzone w specjalistycznych ośrodkach leczenia mukowiscydozy, szczególnie tych z dużym doświadczeniem klinicznym i wysokim poziomem opieki. W Polsce do takich jednostek należą m.in.:
- Centrum Leczenia Mukowiscydozy w Dziekanowie Leśnym,
- Instytut Gruźlicy i Chorób Płuc w Rabce-Zdroju,
- Szpital Dziecięcy Polanki w Gdańsku,
- Centrum Medyczne Karpacz,
- Klinika Alergologii i Mukowiscydozy w Rzeszowie,
Ośrodki te często współpracują z międzynarodowymi firmami farmaceutycznymi oraz biorą udział w wieloośrodkowych europejskich projektach badawczych.
Rodzaje badań klinicznych
W Polsce prowadzone są badania:
- nowych modulatorów CFTR, zwłaszcza dla rzadkich mutacji niewrażliwych na obecnie stosowane leki,
- terapii wspomagających, np. przeciwzapalnych, przeciwbakteryjnych (inhalacje nowych antybiotyków),
- terapii genowej lub RNA (np. oligonukleotydów antysensownych),
- nowych enzymów trzustkowych lub metod suplementacji żywieniowej,
- innowacyjnych rozwiązań w fizjoterapii i urządzeniach wspomagających.
Jak dołączyć do badań klinicznych z udziałem pacjentów z mukowiscydozą?
- Skonsultuj się z lekarzem prowadzącym: To najważniejszy krok. Lekarz z ośrodka CF może wiedzieć o aktualnie prowadzonych badaniach i ocenić, czy pacjent spełnia kryteria włączenia.
- Śledź ogłoszenia o rekrutacjach: Informacje o otwartych rekrutacjach są publikowane m.in. na stronie:
-
- clinicaltrials.gov – największa globalna baza badań klinicznych (można wyszukiwać według lokalizacji i choroby: “cystic fibrosis Poland”),
- EU Clinical Trials Register,
- na stronie Fundacji Oddech Życia oraz na portalu OddechZycia.pl, gdzie często publikowane są ogłoszenia o rekrutacjach i artykuły z analizami postępów w badaniachprogramy pomocowe.
- Kontakt z koordynatorami badań: W przypadku ogłoszonej rekrutacji, pacjent (lub rodzic) może skontaktować się bezpośrednio z koordynatorem badania w ośrodku prowadzącym – kontakt zawsze znajduje się w ogłoszeniu badania.
- Fundacja jako źródło informacji i pomocy: Fundacja Oddech Życia wspiera rodziny w kontakcie z ośrodkami CF i może pomóc w ustaleniu, które ośrodki aktualnie prowadzą nabór do badań klinicznych. Kontakt: [email protected].
Udział w badaniu klinicznym – co warto wiedzieć?
Udział w badaniu klinicznym jest dobrowolny i zawsze poprzedzony dokładnym wyjaśnieniem zasad oraz podpisaniem świadomej zgody. Badania mają ściśle określone kryteria włączenia i wykluczenia, które mogą dotyczyć wieku, rodzaju mutacji CFTR, poziomu FEV1, obecności konkretnych patogenów w płucach czy wcześniejszego leczenia.
Niektóre badania kliniczne oferują również dodatkowe świadczenia, jak pokrycie kosztów dojazdu, dodatkowe badania laboratoryjne czy opiekę psychologiczną.