W Europie żyje ponad 56 000 osób chorych na mukowiscydozę
Zgodnie z najnowszymi danymi Europejskiego Rejestru Mukowiscydozy (ECFSPR), w 2023 roku w 42 krajach europejskich zarejestrowanych było 56 144 pacjentów zmagających się z tą rzadką chorobą genetyczną.
Dane te pochodzą z raportu “Highlights Report 2023” opublikowanego przez Europejskie Towarzystwo Mukowiscydozy (ECFS), które od lat monitoruje i analizuje sytuację pacjentów w Europie. Rejestr ten jest największym tego typu zbiorem danych na świecie i stanowi kluczowe źródło informacji dla badaczy, klinicystów i organizacji pacjenckich.
Liczba zarejestrowanych pacjentów w poszczególnych krajach jest zróżnicowana, co odzwierciedla zarówno różnice w częstości występowania choroby, jak i w systemach opieki zdrowotnej oraz w stopniu kompletności krajowych rejestrów.
Warto zaznaczyć, że dzięki postępom w medycynie, w tym wprowadzeniu nowoczesnych terapii modulujących działanie białka CFTR, długość i jakość życia chorych na mukowiscydozę w Europie stale się poprawia. Coraz większy odsetek pacjentów to osoby dorosłe.
Raporty ECFS dostarczają również cennych informacji na temat demografii pacjentów, najczęstszych mutacji genu CFTR (w tym F508del), a także danych klinicznych dotyczących funkcji płuc, stanu odżywienia i powikłań choroby. Informacje te są niezbędne do planowania opieki zdrowotnej, prowadzenia badań klinicznych oraz oceny skuteczności nowych metod leczenia.