U osób z mukowiscydozą (CF) hepatopatia wątrobowa stanowi jedno z poważniejszych powikłań pozapłucnych. W leczeniu i profilaktyce zmian wątrobowych, zwłaszcza wczesnych postaci cholestazy i stłuszczenia wątroby, stosuje się kilka leków o działaniu hepatoprotekcyjnym. Poniżej przedstawiam aktualne standardy leczenia hepatopatii w CF.
Kwas ursodeoksycholowy (UDCA)
Mechanizm działania
Kwas ursodeoksycholowy jest hydrofilowym kwasem żółciowym, który działa cytoprotekcyjnie, cholereopatycznie i immunomodulująco. Zwiększa przepływ żółci i zmniejsza toksyczność endogennych kwasów żółciowych.
Wskazania
- Wczesne objawy cholestazy
- Stłuszczenie wątroby
- Hepatomegalia z podwyższonymi enzymami wątrobowymi (ALT, AST, GGT)
- CF-related liver disease (CFLD)
Dawkowanie
Zwykle stosuje się dawkę 20 mg/kg mc./dobę w 2-3 dawkach podzielonych.
Skuteczność
Choć brak jednoznacznych dowodów na zapobieganie marskości wątroby, badania kliniczne i obserwacyjne sugerują korzystny wpływ na markery biochemiczne i przebieg kliniczny CFLD.
Inne środki hepatoprotekcyjne
S-adenozylometionina (SAMe)
- Naturalny prekursor glutationu, działa przeciwutleniająco.
- Potencjalne zastosowanie jako lek wspomagający w zaburzeniach funkcji wątroby.
- Stosowanie w CF jest rzadkie, brak jednoznacznych rekomendacji.
Fosfolipidy (np. Essentiale, Phosphogliv)
- Wspomagają odbudowę błon komórkowych hepatocytów.
- Ich rola w leczeniu CF jest marginalna i brak rekomendacji klinicznych.
Sylimaryna
- Pochodna ostropestu plamistego.
- Potencjalnie korzystna w łagodzeniu stresu oksydacyjnego, ale brak silnych dowodów naukowych na skuteczność w CF.
Suplementacja witaminowa
Witaminy ADEK
- Ze względu na zaburzenia wchłaniania tłuszczów u pacjentów z CF, niezbędna jest suplementacja witamin rozpuszczalnych w tłuszczach, które także wspierają funkcję wątroby.
Monitorowanie i diagnostyka
- Regularne badania biochemiczne (ALT, AST, GGT, bilirubina, albumina, INR)
- USG jamy brzusznej co 1–2 lata lub częściej w przypadku nieprawidłowości
- Elastografia lub FibroScan jako nieinwazyjna ocena włóknienia
- Ocena parametrów żywieniowych, w tym poziomu witamin ADEK
U pacjentów z CF najczęściej stosowanym lekiem hepatoprotekcyjnym jest kwas ursodeoksycholowy, szczególnie w przypadku stłuszczenia wątroby i cholestazy. Choć inne leki jak sylimaryna czy fosfolipidy bywają wykorzystywane wspomagająco, nie są częścią oficjalnych wytycznych. Kluczowe jest także zapewnienie optymalnego żywienia i suplementacji witamin ADEK, a także regularne monitorowanie funkcji wątroby.