Kwalifikacja pacjenta z mukowiscydozą do przeszczepu płuc jest procesem złożonym i wieloetapowym, podejmowanym w momencie, gdy choroba osiąga schyłkowe stadium, a inne metody leczenia nie przynoszą już oczekiwanych rezultatów. Decyzja o skierowaniu na transplantację opiera się na ocenie szeregu wskaźników klinicznych, które świadczą o nieodwracalnym uszkodzeniu płuc i znacznym skróceniu przewidywanej długości życia.
Kluczowym kryterium branym pod uwagę jest znaczne i postępujące pogorszenie czynności płuc. Wyraża się je przede wszystkim poprzez wskaźnik FEV1 (natężona objętość wydechowa pierwszosekundowa), który jest jednym z podstawowych parametrów w badaniu spirometrycznym.
Główne wskazania do rozważenia przeszczepu płuc u dorosłych pacjentów z mukowiscydozą obejmują:
- Spadek FEV1 poniżej 30% wartości należnej. Jest to jeden z najważniejszych i najczęściej cytowanych wskaźników, świadczący o ciężkiej obturacji oskrzeli i zaawansowanym zniszczeniu tkanki płucnej.
- Szybko postępujący spadek funkcji płuc, nawet jeśli FEV1 jest jeszcze powyżej 30% wartości należnej. Szczególną uwagę zwraca się na pacjentów, u których obserwuje się gwałtowne pogorszenie wyników badań czynnościowych.
- Schyłkowa niewydolność oddechowa, charakteryzująca się:
- Ciężką hipoksemią: ciśnienie parcjalne tlenu we krwi tętniczej (PaO₂) w spoczynku poniżej 55-60 mmHg.
- Hiperkapnią: podwyższone ciśnienie parcjalne dwutlenku węgla we krwi tętniczej (PaCO₂) powyżej 50 mmHg, co świadczy o niewydolności wentylacyjnej.
- Wzrastająca częstość i ciężkość zaostrzeń choroby płucnej, które wymagają hospitalizacji i dożylnej antybiotykoterapii.
- Zagrażające życiu powikłania płucne, takie jak:
- Masywne lub nawracające krwioplucia, których nie można opanować za pomocą embolizacji tętnic oskrzelowych.
- Nawracająca odma opłucnowa, która nie poddaje się leczeniu.
- Znaczne pogorszenie jakości życia, ograniczenie aktywności fizycznej i konieczność stałej tlenoterapii.
- Postępujące wyniszczenie organizmu i niedożywienie (niski wskaźnik BMI), pomimo intensywnego leczenia żywieniowego.
Należy podkreślić, że ostateczna decyzja o kwalifikacji do przeszczepu podejmowana jest przez wielodyscyplinarny zespół specjalistów w ośrodku transplantacyjnym. Zespół ten bierze pod uwagę nie tylko wymienione wskaźniki, ale również ogólny stan zdrowia pacjenta, obecność ewentualnych przeciwwskazań (takich jak ciężkie zakażenia opornymi na leczenie patogenami, np. niektórymi szczepami Burkholderia cepacia, zaawansowana niewydolność innych narządów czy brak wsparcia psychosocjalnego) oraz potencjalne korzyści i ryzyko związane z samą operacją i leczeniem immunosupresyjnym po przeszczepie.
Warto również odnotować, że wprowadzenie nowoczesnych terapii, w szczególności leków modulatorów CFTR, w ostatnich latach znacząco wpłynęło na przebieg mukowiscydozy u wielu pacjentów. Skuteczne leczenie przyczynowe może spowolnić progresję choroby płucnej, a tym samym odsunąć w czasie lub nawet wyeliminować konieczność przeszczepu płuc. Mimo to, dla pacjentów z zaawansowaną chorobą i nieodwracalnymi zmianami w płucach, transplantacja pozostaje jedyną metodą leczenia ratującą życie.