Wprowadzenie leków przyczynowych (modulatorów CFTR), takich jak elexakaftor/tezakaftor/ivakaftor (Kaftrio/Trikafta), zmieniło obraz leczenia mukowiscydozy, jednak nie oznacza to automatycznego zakończenia pozostałych terapii, takich jak fizjoterapia oddechowa, inhalacje czy stosowanie enzymów trzustkowych.
Fizjoterapia i inhalacje
Choć modulatory CFTR poprawiają funkcję kanału chlorkowego i mogą zmniejszać ilość oraz lepkość wydzieliny oskrzelowej, nie eliminują całkowicie zmian zapalnych, infekcji ani nie cofają istniejących rozstrzeni oskrzeli. W efekcie:
- fizjoterapia oddechowa nadal jest zalecana, choć jej intensywność może być zmniejszona w przypadku dobrej kontroli choroby,
- podobnie inhalacje z mukolityków (np. hipertonicznej soli, dornazy alfa) są nadal stosowane – ich odstąpienie może być rozważane indywidualnie, tylko u pacjentów z bardzo dobrą funkcją płuc i bez objawów klinicznych.
Zaleca się, aby decyzja o ograniczeniu lub przerwaniu fizjoterapii i inhalacji była podejmowana wyłącznie przez zespół specjalistów w ośrodku mukowiscydozy, po ocenie wyników badań czynnościowych płuc, częstości zaostrzeń i wyników mikrobiologicznych.
Enzymy trzustkowe
Modulatory CFTR nie odbudowują zniszczonego miąższu trzustki u osób z utrwaloną niewydolnością zewnątrzwydzielniczą trzustki. Z tego względu:
- enzymy trzustkowe (np. Kreon) nadal są niezbędne u większości pacjentów, zwłaszcza tych, którzy od wczesnego dzieciństwa wykazywali objawy niewydolności enzymatycznej.
- Obserwuje się jednak, że u nielicznej grupy pacjentów, zwłaszcza tych leczonych modulatorem we wczesnym dzieciństwie (np. ivacaftorem w przypadku mutacji G551D), może dochodzić do poprawy funkcji trzustki – wymaga to jednak regularnej oceny stolca, elastazy i bilansu masy ciała.
Podejście oparte na indywidualizacji
Zarówno z danych literaturowych, jak i z obserwacji klinicznej w polskich ośrodkach wynika, że:
- modulatory zmniejszają zapotrzebowanie na niektóre interwencje, ale nie eliminują potrzeby wielospecjalistycznej opieki,
- decyzje terapeutyczne powinny być personalizowane – uwzględniając nie tylko skuteczność kliniczną, ale też stabilność choroby, wiek pacjenta, współistniejące infekcje, obraz radiologiczny i zaawansowanie rozstrzeni oskrzeli.
Odstawienie fizjoterapii, inhalacji czy enzymów trzustkowych po włączeniu leku przyczynowego nie jest automatycznie zalecane. Proces ten – o ile w ogóle możliwy – powinien być rozważany wyłącznie indywidualnie i pod nadzorem zespołu CF. Wielu pacjentów odczuwa poprawę i może zmniejszyć intensywność terapii wspomagających, ale nie rezygnować z nich całkowicie.