Diagnoza mukowiscydozy

Co to jest mukowiscydoza (CF) i z czego wynika ta choroba?

Mukowiscydoza, znana również jako CF (od angielskiego cystic fibrosis), to ciężka, uwarunkowana genetycznie choroba przewlekła, która dotyka wielu układów organizmu, przede wszystkim układu oddechowego i...

Co to znaczy, że mukowiscydoza jest chorobą genetyczną?

Mukowiscydoza (ang. cystic fibrosis, CF) jest chorobą genetyczną o dziedziczeniu autosomalnym recesywnym, co oznacza, że do wystąpienia choroby konieczne jest odziedziczenie dwóch wadliwych kopii genu...

Czy mukowiscydoza jest chorobą rzadką i jak często występuje w populacji?

Mukowiscydoza (CF – z ang. cystic fibrosis) to ciężka, wrodzona, przewlekła choroba genetyczna, która w Polsce oraz wielu krajach Europy zaliczana jest do chorób rzadkich....

Jakie mutacje genu CFTR powodują mukowiscydozę i która z nich jest najczęstsza?

Mukowiscydoza (ang. cystic fibrosis, CF) to choroba genetyczna spowodowana mutacjami w genie CFTR (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator). Gen ten koduje białko odpowiedzialne za transport...

Ilu chorych z mukowiscydozą żyje w Polsce?

W Polsce żyje około 1800 osób z rozpoznaną mukowiscydozą (ang. cystic fibrosis, CF). Dane te pochodzą z Europejskiego Rejestru Pacjentów CF (ECFSPR) oraz szacunków specjalistycznych...

Ilu chorych z mukowiscydozą żyje w Europie?

W Europie żyje ponad 56 000 osób chorych na mukowiscydozę Zgodnie z najnowszymi danymi Europejskiego Rejestru Mukowiscydozy (ECFSPR), w 2023 roku w 42 krajach europejskich...

Ilu chorych z mukowiscydozą żyje na świecie?

Szacuje się, że na świecie żyje od 105 000 do ponad 160 000 osób z mukowiscydozą Ustalenie dokładnej liczby chorych na mukowiscydozę na świecie jest...

Czy mukowiscydoza ma inne nazwy i czy to to samo co zwłóknienie torbielowate i Cystic Fibrosis (CF)?

Tak, mukowiscydoza to dokładnie to samo co zwłóknienie torbielowate. Obie nazwy opisują tę samą chorobę genetyczną i są używane zamiennie, choć mają nieco inne pochodzenie....

Czy można zarazić się mukowiscydozą od innej osoby?

Nie, mukowiscydozą absolutnie nie można się zarazić od innej osoby. To jedna z najważniejszych informacji dotyczących tej choroby, którą należy zrozumieć. Mukowiscydoza nie jest chorobą...

Jakie badania wykonuje się w celu zdiagnozowania mukowiscydozy?

Diagnostyka mukowiscydozy jest procesem wieloetapowym, który w Polsce rozpoczyna się już w pierwszych dniach życia dziecka. Celem jest jak najwcześniejsze wykrycie choroby, co pozwala na...

Czy mukowiscydoza wpływa na rozwój intelektualny dziecka?

Mukowiscydoza (ang. cystic fibrosis, CF) to przewlekła, postępująca, autosomalna recesywna choroba genetyczna, której patomechanizm leży u podstaw dysfunkcji kanału chlorkowego CFTR. Zaburzenie to prowadzi do...

Jak interpretować wyniki testu potowego – co oznacza wynik graniczny lub dodatni?

Test potowy jest podstawowym i najczęściej stosowanym badaniem w diagnostyce mukowiscydozy. Opiera się na pomiarze stężenia chlorków w pocie, które u osób chorych na CF...

Na czym polega test potowy i czy jest on bolesny dla dziecka?

Test potowy jest jednym z najważniejszych badań diagnostycznych wykorzystywanych w rozpoznawaniu mukowiscydozy. Jego podstawowym celem jest ocena stężenia jonów chlorkowych w pocie, które u osób...

Czy można mieć mukowiscydozę przy prawidłowym wyniku testu potowego?

Tak, jest to możliwe, choć zdarza się to rzadko. Mimo że test potowy jest „złotym standardem” w diagnostyce, istnieją sytuacje kliniczne, w których pacjent ma...

Czym jest badanie przesiewowe noworodków w kierunku mukowiscydozy i jak przebiega?

Badanie przesiewowe noworodków w kierunku mukowiscydozy to niezwykle ważne, ogólnopolskie badanie profilaktyczne, którego celem jest jak najwcześniejsze wykrycie choroby, jeszcze zanim pojawią się jej widoczne...

Od kiedy w Polsce noworodki są badane przesiewowo na mukowiscydozę?

W Polsce powszechny, ogólnokrajowy program badań przesiewowych noworodków w kierunku mukowiscydozy wprowadzono od czerwca 2009 roku. Od tego momentu każdy noworodek urodzony w Polsce jest...

Podwyższony poziom IRT w badaniu przesiewowym noworodków – co oznacza i czy świadczy o mukowiscydozie (CF)?

Czym jest IRT i dlaczego się go bada? IRT, czyli immunoreaktywny trypsynogen, to enzym produkowany przez trzustkę. W warunkach fizjologicznych jego poziom we krwi jest...

Skąd mam wiedzieć, czy jestem nosicielem genu, który powoduje mukowiscydozę?

Jedyną pewną metodą, aby dowiedzieć się, czy jest się nosicielem mutacji w genie CFTR (genie, który powoduje mukowiscydozę), jest wykonanie badania genetycznego. Na czym polega?...

Czy mogę mieć chore na mukowiscydozę dziecko, mimo że inne moje dzieci są zdrowe?

Tak, istnieje taka możliwość – i wcale nie jest to rzadkie zjawisko w przypadku mukowiscydozy. Mukowiscydoza (CF) jest chorobą dziedziczną o dziedziczeniu autosomalnym recesywnym, co...

Jakie jest ryzyko urodzenia kolejnego dziecka z CF, jeśli jedno już choruje?

Ryzyko urodzenia kolejnego dziecka z mukowiscydozą (CF), jeśli jedno już choruje, zależy od genetycznego mechanizmu dziedziczenia tej choroby, która jest dziedziczona w sposób autosomalny recesywny....

Czy możliwe jest rozpoznanie mukowiscydozy dopiero w wieku nastoletnim lub dorosłym?

Tak, rozpoznanie mukowiscydozy (CF) w wieku nastoletnim lub dorosłym jest możliwe, choć choroba ta najczęściej diagnozowana jest w okresie noworodkowym lub wczesnodziecięcym. Dotyczy to przede...

Jakie objawy u noworodka mogą sugerować mukowiscydozę już w pierwszych dniach życia?

Objawy mukowiscydozy, które mogą być widoczne już w pierwszych dniach życia noworodka, często są niespecyficzne, ale niektóre z nich stanowią silne wskazanie do pilnej diagnostyki...

Co to jest smółkowa niedrożność jelit i jaki ma związek z mukowiscydozą?

Smółkowa niedrożność jelit (meconium ileus) to ciężkie, wrodzone zaburzenie pasażu jelitowego, które występuje u noworodków i charakteryzuje się zaleganiem wyjątkowo gęstej, lepkiej smółki w dystalnym...

Czy każde niemowlę z niedrożnością smółkową ma mukowiscydozę?

Nie, nie każde niemowlę z niedrożnością smółkową (meconium ileus) ma mukowiscydozę, jednak trzeba wyraźnie podkreślić, że większość przypadków niedrożności smółkowej – szacunkowo około 80–90% –...

Czy mukowiscydozę można wykryć prenatalnie podczas ciąży?

Tak, jak najbardziej mukowiscydozę można wykryć prenatalnie, czyli jeszcze w trakcie trwania ciąży. Dostępne są zarówno badania przesiewowe (nieinwazyjne), jak i diagnostyczne (inwazyjne), które pozwalają...

Czy warto przebadać rodzeństwo chorego dziecka pod kątem nosicielstwa genu CFTR?

Tak, zdecydowanie tak. Przebadanie zdrowego rodzeństwa dziecka chorego na mukowiscydozę jest niezwykle ważne i jest standardem postępowania rekomendowanym przez lekarzy i genetyków. To jedno z...

Czy nosicielstwo genu CFTR (mutacji) wpływa na zdrowie nosiciela?

Nosicielstwo mutacji genu CFTR – czyli bycie tzw. heterozygotą – oznacza, że dana osoba posiada jedną zmutowaną i jedną prawidłową kopię genu CFTR. Przez wiele...

Dlaczego nikt wcześniej nie zauważył choroby – czy mukowiscydoza mogła przebiegać bezobjawowo?

Mukowiscydoza (CF) to choroba o niezwykle zróżnicowanym obrazie klinicznym, co może sprawić, że przez wiele lat pozostaje nierozpoznana (jest to jednak w Polsce bardzo, bardzo...

Jak odróżnić objawy mukowiscydozy od astmy, alergii lub innych chorób płuc?

Odróżnienie objawów mukowiscydozy od astmy, alergii czy innych chorób płuc jest kluczowe, ponieważ pomimo pewnych podobieństw, są to schorzenia o zupełnie innej przyczynie, przebiegu i...

Jakie inne choroby mogą dawać objawy podobne do mukowiscydozy?

Pierwotna dyskineza rzęsek (PCD) To rzadka choroba genetyczna, w której dochodzi do zaburzeń funkcji rzęsek odpowiedzialnych za oczyszczanie dróg oddechowych. Objawy PCD – nawracające infekcje...

Czy możliwa jest błędna diagnoza – np. wynik genetyczny lub potowy wskazujący CF, gdy to inna choroba?

To bardzo ważne pytanie. Odpowiedź brzmi: błędna diagnoza jest niezwykle mało prawdopodobna, ale teoretycznie możliwa w bardzo rzadkich i specyficznych okolicznościach. Nowoczesna diagnostyka mukowiscydozy opiera...

Co znaczy, że w badaniu genetycznym wykryto dwie patogenne lub chorobotwórcze mutacje CFTR?

To bardzo precyzyjne pytanie, które dotyka sedna genetycznej diagnozy mukowiscydozy. Wykrycie dwóch patogennych mutacji genu CFTR to kluczowa informacja o fundamentalnym znaczeniu. W języku medycznym,...

Czym różni się „atypowa” mukowiscydoza od klasycznej postaci choroby?

Atypowa mukowiscydoza, znana również jako nietypowa lub nieklasyczna mukowiscydoza, to rzadsza i łagodniejsza postać tej choroby genetycznej. W przeciwieństwie do klasycznej mukowiscydozy, która charakteryzuje się...

Co oznacza skrót CFTR-RD (CFTR-Related Disorder) i czym różni się od pełnoobjawowej mukowiscydozy?

Skrót CFTR-RD pochodzi od angielskiego terminu CFTR-Related Disorder, co w języku polskim można przetłumaczyć jako choroba związana z genem CFTR lub schorzenie CFTR-zależne. Jest to...

Czy płeć dziecka ma wpływ na przebieg lub częstość występowania mukowiscydozy?

Tak, płeć dziecka może mieć wpływ na przebieg mukowiscydozy, choć nie w kontekście dziedziczenia samej choroby – która jest dziedziczona autosomalnie recesywnie, niezależnie od płci...

Gdzie w Polsce leczy się mukowiscydozę? Ośrodki i poradnie specjalistyczne dla chorych na CF

Mukowiscydoza to choroba wymagająca wielodyscyplinarnej, kompleksowej opieki medycznej – od diagnostyki, przez leczenie farmakologiczne, po codzienną fizjoterapię i wsparcie psychologiczne. Kluczową rolę w zapewnieniu skutecznej...

Zjawisko „dziurawego przesiewu” (ang. false-negative newborn screening, czyli wynik fałszywie ujemny w badaniu przesiewowym noworodków)

Zjawisko „dziurawego przesiewu” (ang. false-negative newborn screening, czyli wynik fałszywie ujemny w badaniu przesiewowym noworodków) w kontekście mukowiscydozy istnieje i jest znane w praktyce klinicznej....