gen CFTR

Czy w przyszłości możliwe będzie zapobieganie mukowiscydozie poprzez inżynierię genetyczną zarodków (edytowanie genów przed urodzeniem)?

Czy możliwe jest „wyleczenie” mukowiscydozy poprzez przeszczep zdrowego genu – np. za pomocą wektorów wirusowych do komórek płuc?

Czy mukowiscydoza lub jej nosicielstwo daje jakiekolwiek „korzyści” genetyczne? Np. większą odporność na jakieś inne, ciężkie choroby?

Czy nosiciele mukowiscydozy (rodzice, rodzeństwo) mają jakieś objawy lub czy mogą przenieść chorobę na innych?

Nikt w naszej rodzinie nie chorował na mukowiscydozę – skąd ta choroba u mojego dziecka?

Czym są leki przyczynowe (modulatory CFTR) w mukowiscydozie i jak działają?

Czy kaszel u chorego z mukowiscydozą kiedyś całkowicie ustąpi, czy będzie obecny przez całe życie?

Dlaczego pot osoby chorej na mukowiscydozę jest słony?

Czym różni się „atypowa” mukowiscydoza od klasycznej postaci choroby?

Jakie inne choroby mogą dawać objawy podobne do mukowiscydozy?