leczenie przyczynowe

Czy po włączeniu leków przyczynowych (modulatorów CFTR) poprawia się apetyt i waga chorych – czy dieta powinna zostać wtedy zmodyfikowana?

Czy możliwe jest „wyleczenie” mukowiscydozy za pomocą komórek macierzystych?

Czy możliwe jest „wyleczenie” mukowiscydozy poprzez przeszczep zdrowego genu – np. za pomocą wektorów wirusowych do komórek płuc?

Czy na świecie ktoś pracuje nad terapią genową CRISPR, która naprawi mutację CFTR u chorych?

Jakie są rokowania dla nowo zdiagnozowanego dziecka z mukowiscydozą – czy dożyje dorosłości?

Jakie leki stosuje się rutynowo w leczeniu objawów płucnych CF? (mukolityki, bronchodilatatory, kortykosteroidy wziewne, modulatory CFTR)

Od czego zależy, czy dany pacjent kwalifikuje się do leczenia modulatorem CFTR?

Jakie modulatory CFTR są dostępne na świecie i jakie mają nazwy handlowe (Kalydeco, Orkambi, Symkevi, Kaftrio/Trikafta)?

Jak często występują zaostrzenia choroby u pacjentów z CF i od czego to zależy?