mutacje CFTR

Czy nosiciele mukowiscydozy (rodzice, rodzeństwo) mają jakieś objawy lub czy mogą przenieść chorobę na innych?

Czy modulatory CFTR są skuteczne u wszystkich chorych z mukowiscydozą?

Jakie modulatory CFTR są dostępne na świecie i jakie mają nazwy handlowe (Kalydeco, Orkambi, Symkevi, Kaftrio/Trikafta)?

Czy każde dziecko z CF ma takie same objawy choroby? Czy nasilenie objawów może się różnić?

Co oznacza skrót CFTR-RD (CFTR-Related Disorder) i czym różni się od pełnoobjawowej mukowiscydozy?

Czym różni się „atypowa” mukowiscydoza od klasycznej postaci choroby?

Jakie mutacje genu CFTR powodują mukowiscydozę i która z nich jest najczęstsza?