Trikafta

Czy po włączeniu leków przyczynowych (modulatorów CFTR) poprawia się apetyt i waga chorych – czy dieta powinna zostać wtedy zmodyfikowana?

Jak utrzymać prawidłową masę ciała u chorego z mukowiscydozą na lekach przyczynowych (modulatory CFTR)?

Czy modulatory CFTR (leki przyczynowe) mogą wpływać na skuteczność antykoncepcji hormonalnej u kobiet z mukowiscydozą?

Czy mukowiscydoza jest uleczalna – czy istnieje szansa na całkowite wyleczenie w przyszłości?

Jakie leki stosuje się rutynowo w leczeniu objawów płucnych CF? (mukolityki, bronchodilatatory, kortykosteroidy wziewne, modulatory CFTR)

Od czego zależy, czy dany pacjent kwalifikuje się do leczenia modulatorem CFTR?

Czy modulatory CFTR są skuteczne u wszystkich chorych z mukowiscydozą?

Jakie modulatory CFTR są dostępne na świecie i jakie mają nazwy handlowe (Kalydeco, Orkambi, Symkevi, Kaftrio/Trikafta)?

Czy mukowiscydozę można całkowicie wyleczyć? Czy istnieje lek dający trwałe wyleczenie?

Jak często występują zaostrzenia choroby u pacjentów z CF i od czego to zależy?